Первинно-прогресуючий розсіяний склероз — Вікіпедія

Перви́нно-прогресу́ючий розсі́яний склеро́з (перви́нний прогресу́ючий розсі́яний склеро́з, ППРС) — інвалідизуюча форма поширеного нейродегенеративного запального захворювання, котре відоме як розсіяний склероз (менш поширена назва — множинний склероз).

Ця форма розсіяного склерозу дуже важко піддається лікуванню і навіть уповільнити її розвиток, як і передбачити, які саме органи будуть вражені наступними, дуже важко. До недавніх пір лікування первинно-прогресуючого розсіяного склерозу базувалось на аутоімунній характеристиці цього захворювання з призначенням імунотропних засобів. Основні зусилля в підтримуючій терапії ППРС спрямовані на зниження гостроти запального процесу та уповільнення темпів інвалідизації, підвищення функціональної активності та поліпшення якості життя пацієнтів з цією формою захворювання.

Первинно-прогресуючий розсіяний склероз характеризується постійним наростанням симптомів і поступовою невпинною втратою неврологічної функції. Ця форма розсіяного склерозу проходить зазвичай без виражених рецидивів і, відповідно, періодів ремісії з моменту прояву симптомів. Тим часом відбувається поступове руйнування мієлінової оболонки, котре призводить до інвалідизації. Перебіг (швидкість розвитку хвороби) при ППРС досить непередбачуваний і значною мірою варіює від пацієнта до пацієнта.

Перебіг ППРС може мати короткі періоди стабілізації; може проходити із рецидивом або новою активністю на МРТ або без неї; а також періоди, коли відбувається наростання інвалідизації без нових рецидивів або уражень, видимих на знімках МРТ.

На графіку представлені види активності хвороби, які можуть відзначатися при ППРС з плином часу. Втім, досвід кожного пацієнта із ППРС буде унікальним. Первинно-прогресуючий розсіяний склероз в різні моменти часу може бути додатково охарактеризований як активний (із випадковим рецидивом та/або свідченням нової активності на знімках МРТ), або як неактивний розсіяний склероз. Так само він може визначатися як прогресуючий чи не прогресуючий (без об'єктивних симптомів чи свідчень погіршення стану).

За статистикою приблизно у 15 % хворих на розсіяний склероз встановлюється діагноз «первинно-прогресуючий розсіяний склероз». Згідно з останніми даними, у більшості хворих на розсіяний склероз на момент встановлення діагнозу реєструється або рецидивуюча, або первинно-прогресуюча форма.

При визначенні схеми терапії ППРС, котра обов'язково проводиться з урахуванням індивідуальних даних пацієнта (клінічної форми, темпів прогресування захворювання тощо), дуже важливо діяти відповідно до рекомендацій, котрі базуються на принципах доказової медицини, тобто призначати препарати з високим рівнем доказовості. Наразі вирізняють чотири рівні (класи) доказовості клінічних досліджень:

• Рівень А (клас І): дослідження, які затверджені регуляторними органами, переконливі й остаточні, є найбільше рекомендованими;
• Рівень В (клас II): дослідження, які передбачають користь та ефективність проведеної терапії, але не затверджені регуляторними органами;
• Рівень С (клас III): порівняльні, кореляційні, «випадок­контроль» чи описові дослідження (не експериментальні), не є остаточними;
• Рівень U (клас IV): докази основані на клінічному досвіді або документальні, або на висновках групи експертів.

Зареєстрованих авторитетними регуляторами, зокрема FDA, засобів для етіотропного лікування ППРС до 2017 року не існувало. В 2017 році Управління з контролю якості лікарських засобів та продуктів харчування США (FDA) схвалило препарат окрелізумаб (бренд «Окревус») в якості першого та поки що єдиного на сучасному етапі розвитку медицини препарату для лікування двох форм розсіяного склерозу — первинно-прогресуючої та рецидивуючої.

В окремому дослідженні III фази по ППРС (ORATORIO), «Окревус» був першим і єдиним препаратом, який значно уповільнив прогресування інвалідизації та знизив активність захворювання на МРТ (кортикальні вогнища в головному мозку) в порівнянні з плацебо при медіані спостереження три роки.

У дослідженні ППРС відносна кількість пацієнтів з небажаними явищами і серйозними небажаними явищами у групах окрелізумабу та плацебо також були подібною. Найбільш поширеними небажаними явищами були реакції, пов'язані з інфузією, а також інфекції верхніх дихальних шляхів — в основному легкого та середнього ступенів важкості. Результати цих трьох досліджень III фази були опубліковані 19 січня 2017 року у виданні New England Journal of Medicine (NEJM) 3.

В Україні «Окревус» було зареєстровано 4 вересня 2017 року (наказ МОЗ України від 04.09.2017 № 1049, реєстраційне посвідчення №UA / 16278/01/01) з показаннями: «Лікування дорослих пацієнтів з рецидивуючою або первинно-прогресуючою формами розсіяного склерозу».

• Types of MS Національне товариство розсіяного склерозу.(англ.)
• Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis New England Journal of Medicine. (2017). 376(3)
• Ocrelizumab versus Interferon Beta-1a in Relapsing Multiple Sclerosis New England Journal of Medicine. (2017). 376(3)
• A Study to Evaluate the Effects of Ocrelizumab on Immune Responses In Participants With Relapsing Forms of Multiple Sclerosis
• «Окревус» на сайті Європейського медичного агентства (European Medicines Agency)(англ.)